Бумажный самолет (verola) wrote,
Бумажный самолет
verola

Историческое продвижение по редактированию генома взрослых людей



Он перенес к своим 44-годам 26 операций — корректирование деформации костей, позвоночника, операции на глазах и на желчном пузыре. У Брайна Мадо мукополисахаридоз II типа (синдромом Хантера) — генетическая болезнь, которая, как многие подобные фундаментальные нарушения метаболизма, приводит к поломкам по всему организму.

И вот — впервые есть надежда на полное излечение.

Брайану ввели через капельницу недостающий ген, точнее, миллиарды его копий с помощью специального раствора. Это первая в истории процедура по редактированию генома взрослого человека прямо внутри его тела. Уникальная операция сделана в городе Окленд, штат Калифорния.

Нахождение нужного участка ДНК происходит с помощью так называемых "цинковых пальцев" — белковых структур, которые действительно содержат ион цинка и по форме очень похожи на пальцы. Ученые хорошо понимают принципы, по которым "пальцы" узнают участок ДНК, и могут программировать/создавать ферменты, способные разрезать ДНК и вставить новый ген именно в желательном месте.

* * * *

И это даже еще не знаменитый CRISPR!

Это более ранняя технология, которая разрабатывалась в течении двух последних десятилетий и до CRISPR рассматривалась, как самая фантастическая и многообещающая. И вот "цинковые пальцы" дошли до клинических испытаний — ура!!! Это очень важный, огромный шаг — и сам по себе, и потому, что он прокладывает дорогу для CRISPR, где все должно быть еще эффективнее, и точнее, и резко дешевле по деньгам.

* * * *

Для Брайана Мадо все не станет уже голубым и зеленым — он слишком долго прожил с тяжелейшей мутацией, многие его органы повреждены — но и его жизнь станет несопоставимо легче. А вот те, кто получит похожее лечение сразу после рождения, будут волшебно спасены от всех последствий мутации.

Более 2,000 различных тяжелых наследственных мутаций терзают человечество. Сейчас есть шансы исправить их все и навсегда.

меня в ленту Оглавление и помощь — здесь
Tags: биология, будущее
Subscribe

Posts from This Journal “будущее” Tag

  • Уговорили — худший день )

    Когда в этом блоге выйдет самая последняя запись — люди будут огорчены. Знаю, что совсем не критично, знаю, что слегка. Но почти все…

  • Tesla Truck в восьми числах

    Это настоящая революция. В США в год перевозится 11 миллиардов тонн грузовиками (60%), с затратами в $2.5 триллионов долларов в год (отсюда…

  • Нефть за $10 и новый мировой порядок. Какие сроки?

    Картинка кликабельна — Тесла 3 — как она прекрасна) Глава Longview Economics считает, что цена за баррель нефти уйдет на $10 в…

  • Уроки марсианских планов SpaceX

    Картинка — город на Марсе, как его показал Маск. Это, кстати, первый город на другой планете, который мне очень нравится. А то, что НАСА…

  • Yes, he did it. Again

    Вот так примерно BFR будет выглядеть на Луне. Это свойство гениальности. Доктор Ватсон не раз говорил это Шерлоку Холмсу — Когда вы…

  • Пессимисты про США — просто больные люди

    В жизни иногда полезно вспоминать прописные, железные истины. Те, что надо размещать на обложках школьных тетрадей. Назовем их бриллиантовые…

promo verola july 24, 2016 21:00 331
Buy for 200 tokens
На картинке Жанна Ким. Когда спорят прекрасные дамы, а вы собираетесь вмешаться, выясните сначала какие силы стоят за каждой дамой, потому что беспризорными они бывают редко. Чтобы не оказаться со своим хвостом и копытом сатира перед 20-метровым Зевсом в лютом гневе. Акт 1. Наказать по…
  • Post a new comment

    Error

    Anonymous comments are disabled in this journal

    default userpic

    Your IP address will be recorded 

  • 68 comments

Bestryb

November 18 2017, 08:14:48 UTC 1 month ago

  • New comment
Для начала достаточно просто обычной человеческой эмпатии.