Бумажный самолет (verola) wrote,
Бумажный самолет
verola

Category:

Прорыв в лечении болезни Лу Герига - три ключевых достижения



Болезнь Лу Герига (ALS, amyotrophic lateral sclerosis). Тем, кто смотрел мою любимую "Jessica Jones" 2-3 сезоны, ALS знакома интимно. Пропагация знаний один из эффектов искусства - знаю симптомы и течение детально. У Стивена Хокинга тоже былa ALS, но редкий, супер медленный вариант.

Есть два очень похожих синдрома деградации нервов: рассеянный склероз и ALS. При рассеянном склерозе поражаются многие типы нервов, а при ALS только двигательные, но ALS оказывается смертельнее. 5 лет максимум, тяжелый конец. Жесткая, очень жесткая штука, и, как вы знаете и по J.J., лечения не было никакого.

И вот, совершенно amazing результат..

Это генная терапия, но не основанная на CRISPR, а просто старый добрый antisense, доставленный аденоассоциированным вирусон. В двух модельных системах достигнуто:
I. Предотвращение возникновения заболевания, когда вирусная доставка сайленсера произведена до появления первых сипмтомов. Сиптомы вообще не появлялись;
II. Заметное систематическое улучшения состояния, когда сайленсер доставлен уже после начала развития заболевания.

В принципе, antisense пытаются применять для лечения уже более 30 лет. И очень похожие эксперименты для ALS уже делались и не давали никакого результата. В данной работе основное технологическое достижение сам метод доставки. Цитируя статью достигнута "гомогенная доставка по всему белому и серому веществу шейного отдела спинного мозга и моторным центрам головного мозга".

* * * *

Предлагаю считать это не одним достижением, а сразу тремя:

1. Это мощная заявка на первое в истории лекарство от ALS, безусловно одной из самых гадких болезней из всех существующих (если исключить генетические, те самые 7000). Кстати, небольшая часть случаев ALS тоже генетически обусловлена;
2. Найдена новая система вирусной доставки сложных биополимеров в спинной и головной мозг. Эта система доставки может быть использована для других болезней и, возможно, для других технических решений.
3. Идеологически как-то очень правильно, что вот и antisense наконец-то работает и так потрясающе работает. А дело, по-видимому, было лишь в системе доставки. Это очень полезный философский урок для CRISPR. Победа будет всегда, внутриклеточная биология работает по теории, нельзя только сдаваться в технических деталях.

Материалы:
1. Spinal subpial delivery of AAV9 enables widespread gene silencing and blocks motoneuron degeneration in ALS
https://www.nature.com/articles/s41591-019-0674-1
2. Injection of virus-delivered gene silencer blocks ALS degeneration, saves motor function
https://medicalxpress.com/news/2019-12-virus-delivered-gene-silencer-blocks-als.html

меня в ленту Оглавление и помощь — здесь
Tags: биология, здоровье, медицина
Subscribe

Posts from This Journal “биология” Tag

promo verola июль 24, 2016 21:00 302
Buy for 200 tokens
На картинке Жанна Ким. Когда спорят прекрасные дамы, а вы собираетесь вмешаться, выясните сначала какие силы стоят за каждой дамой, потому что беспризорными они бывают редко. Чтобы не оказаться со своим хвостом и копытом сатира перед 20-метровым Зевсом в лютом гневе. Акт 1. Наказать по…
  • Post a new comment

    Error

    Anonymous comments are disabled in this journal

    default userpic

    Your reply will be screened

    Your IP address will be recorded 

  • 9 comments
Мне удивительно что это работает. Мембрана нейрона пропускает чужую РНК , а та ещё и сквозь ядерную мембрану проникает, ещё и ген дефектный блокирует. Невероятно.