Клинические испытания сейчас показывают, что CRISPR редактирование для классических болезней крови - таких как бета-талассемия и серповидно-клеточная анемия - работает идеально. Можно себе представить счастье пациентов.
Вместо ежемесячных переливаний крови - которые продлевают жизнь, но не снимают полностью ни боли, ни другие тяжелые проявления - полное излечение. Никаких переливаний и никаких симптомов.
* * * *
Вторая новость тоже важная. Фармацевтические гиганты - слегка проспавшие революцию генного редактирования - создают у себя внутренние мощности по массовому производству средств генетического редактирования. Грубо говоря, начинают строить новые фабрики для этого радикально нового типа лекарств.
Pfizer, Novartis - это те имена, которые надо имена. И деньги заметные: общая сумма инвестиций, по нескольким, $2 миллиарда долларов. Конечно, это не сравнить с Китаем, где усилие по CRISPR, возможно, больше в разы [в США сейчас 3-4 клинических испытания, а в Китае несколько десятков]. Но второе место тоже медальное, и иногда Давид может оказаться сильнее Голиафа.
* * * *
Американская FDA (Federal Drug Administration) считает, что к 2022 году она одобрит не менее 40 курсов лечения, основанных на генетической инженерии. Сейчас на стадии R&D находится уже несколько сотен подходов.
CRISPR набирает скорость гораздо быстрее, чем все предыдущие революции в биологии. А есть же ещё и Prime Editing.
Материалы:
1. Gene-Edited 'Supercells' Make Progress In Fight Against Sickle Cell Disease
https://www.npr.org/sections/health-shots/2019/11/19/780510277/gene-edited-supercells-make-progress-in-fight-against-sickle-cell-disease
2. Pfizer, Novartis lead $2 billion spending spree on gene therapy production
https://www.reuters.com/article/us-genetherapy-novartis/pfizer-novartis-lead-pharma-spending-spree-on-gene-therapy-production-idUSKBN1Y11DP
меня в ленту Оглавление и помощь — здесь
Journal information